Powodem zachorowań jest jeden uszkodzony gen. Lek Glybera, opierający się na terapii genowej, ma go w pełni zastąpić, a nie tylko oferować krótkotrwałą poprawę stanu zdrowia chorego. To oznacza modyfikację ludzkiego DNA, w Europie będzie to więc pierwsza zalegalizowana terapia genowa. Komisja Europejska już ją zaakceptowała.
Czy kogokolwiek z chorych będzie stać na ten rodzaj leczenia? Obecnie bowiem żadna kuracja na świecie nie jest tak droga.
Źródło: rynekzdrowia.pl